Page 15 - Özel Çağın Göz Hastalıkları Hastanesi - E-Dergi (Sayı 13)

v

CRISPR-Cas9 (Clustered Regularly
Interspaced Short Palindromic
Repeats / Düzenli Aralıklarla
Bölünmüş Palindromik Tekrar
Kümeleri) ya da “moleküler gen
makası” olarak da adlandırılan
gen teknolojisi, 2012 yılında
Jennifer Doudna ve Emmanuelle
Charpentier isimli iki bilim kadını
tarafından, bakterilerin virüs CRISPR-CAS9
enfeksiyonlarına karşı geliştirdiği TEKNOLOJİSİ
“GEN MAKASI”
bağışıklık sisteminden esinlenerek OLARAK DA
keşfedildi. ADLANDIRILIYOR.
Yıllar içinde bu gen makasını
geliştirerek, tedavisi mümkün
olmayan birçok genetik hastalığın ve
kanserin tedavisinde bu teknolojiyi
kullanılabilme potansiyelini ortaya
koyan Doudna ve Charpentier, Ekim
2020’de CRISPR-Cas9 teknolojilerine
ilişkin bu buluşları nedeniyle Nobel
Kimya Ödülü’ne layık görüldüler.
JENNIFER DOUDNA EMMANUELLE CHARPENTIER

CRISPR-Cas9 nedir ve nasıl çalışır?
CRISPR-Cas9, belirli genlerin belirli istenilen bölümünü bulmak için
kısımlarının kesilip çıkarılması özel bir sekansa sahip Rehber
ve/veya çıkarılan kısma başka RNA (Guide RNA) yaratılır ve genin
bir parçanın konmasına imkân kesilmek istenen kısmı tanımlanır.
sunan, ayrıca bir geni tamamen
açma ya da kapama özelliğine İkinci basamakta, CRISPR
bölümüne bağlanan Cas9 proteini
de sahip bir gen teknolojisidir.
Böylelikle genetik hastalığa sebep ile Rehber RNA, hücre içine
olan bir mutasyon değiştirilip enjekte edilir ve DNA’nın istenilen
genin sağlıklı çalışması mümkün kısmı Cas9 proteini tarafından
âdeta bir makas gibi kesilir.
hale getirilebilir.
Son basamakta ise hücrenin kendi
CRISPR-Cas9 kısaca üç ana
basamaktan oluşur: DNA tamir mekanizması genin
kesilmiş iki ucunu tekrar birleştirir
Birinci basamakta yeniden veya boşluğa istenilen bir gen
oluşturulmak istenen genin dizilimi de entegre edilebilir.

13